Il farmaco dal produttore al consumatore

di Erika S

L’opinione pubblica in materia di farmaci è divisa tra le proteste contro tempi di approvazione giudicati spesso lunghi e ostaggio della burocrazia e i dubbi sulla qualità dei prodotti immessi in commercio. I farmaci salvano vite, ma possono causare reazioni avverse. Tra i consumatori c’è chi si domanda se tutti i medicinali autorizzati siano veramente sicuri e se non ci vengano nascoste informazioni cruciali circa i loro effetti o composizione. Poiché la questione è di primario interesse per la salute pubblica, tutti i cittadini sarebbero tenuti ad informarsi sull’iter che ogni farmaco segue prima di raggiungere gli ospedali o i banconi della farmacia e dunque le nostre case: scoprirebbero che la vita di un aspirante farmaco non è per niente facile e che solo uno su diverse decine di migliaia ce la fa!

Qualunque candidato farmaco viene prima di tutto sottoposto ad una serie di studi per accertarne proprietà terapeutiche ed eventuale tossicità: questa fase è cosiddetta di sperimentazione pre-clinica e si svolge prima in vitro su colture cellulari o microorganismi e poi, qualora i risultati siano promettenti, in vivo su modelli animali. Superati con successo questi primi test, si procede con la sperimentazione clinica del principio attivo sull’uomo, che si articola nelle fasi I, II e III. La fase I ha il solo scopo di valutare la tollerabilità e sicurezza del medicinale sull’organismo umano e viene compiuta su volontari sani. Ovviamente nessun farmaco è del tutto libero da effetti collaterali, ma qualora la tossicità sia ritenuta accettabile in una valutazione del rapporto rischio/beneficio per il paziente, l’aspirante medicinale è promosso alla fase successiva. Nella fase II vengono investigate le sue proprietà terapeutiche su qualche decina/centinaia di pazienti, confrontandone l’efficacia con un placebo (un composto senza alcuna attività terapeutica intrinseca) o farmaci noti. Anche se in questa circostanza il farmaco presenta attività terapeutica, i numeri sono ancora troppo piccoli per giungere ad ogni tipo di conclusione: nella fase III, ultima della sperimentazione clinica, esso viene testato su migliaia di persone, al fine di produrre dati statisticamente validi.

Superate le fasi di sperimentazione, che durano in media una decina di anni, siamo più o meno certi che il farmaco funzioni e che sia ben tollerato dall’organismo, quindi potremmo pensare che sia pronto per il commercio. Sbagliato!

Tutti i dati prodotti nelle valutazioni pre-cliniche e cliniche vengono raccolti in un dossier e sottoposti alle autorità competenti per ottenere la tanto desiderata autorizzazione all’immissione in commercio (AIC).

Questa viene rilasciata dall’EMA (European Medicines Agency) o dall’AIFA (Agenzia Italiana del Farmaco) soltanto dopo una scrupolosa valutazione. Il processo è lungo e la richiesta va notificata con almeno sette mesi di anticipo sottomettendo una bozza con le caratteristiche del prodotto. Segue l’invio del dossier, con tutte le informazioni concernenti composizione, dosaggi, forme farmaceutiche e confezionamento, etichettatura e foglietto illustrativo, che viene esaminato da un’apposita commissione scientifica composta da esperti selezionati. Per ogni AIC viene anche compiuta una ispezione ai siti di produzione per accertare l’adeguamento alla GMP (buona pratica di fabbricazione), GCP (buona pratica clinica), GLP (buona pratica di laboratorio). Le ispezioni possono essere condotte anche post-autorizzazione. 

Se questo procedimento va a buon fine, viene concessa l’AIC, che costituisce la “carta di identità” del farmaco e contiene alcune informazioni fondamentali quali nome, composizione, indicazioni terapeutiche e controindicazioni, dosaggi e vie di somministrazione ecc. In pratica, nel momento in cui il farmaco finalmente raggiunge il commercio, le sue caratteristiche sono note e totalmente riconducibili ad esso. Ma se pensate che oramai, dopo avere sgominato la concorrenza ed essere faticosamente giunto sul mercato, il farmaco possa dormire sonni tranquilli…vi sbagliate! I programmi di farmacovigilanza costituiscono un sistema di monitoraggio permanente dei farmaci in commercio, tanto da essere ritenuti alla stregua di una fase IV della sperimentazione (post-marketing). Reazioni indesiderate ed impreviste sulla popolazione, soprattutto se non osservate durante le fasi di sperimentazione clinica, vanno prontamente registrate e, a seconda della loro gravità, potrebbero causare il ritiro del farmaco dal commercio. 

Questa procedura così articolata è veramente necessaria o rischia solo rendere “eterni” i tempi di approvazione per le nuove terapie? Il dibattito è aperto e l’obiettivo è di raggiungere il miglior equilibrio possibile fra tutela della salute e necessità di risposte veloci ai pazienti. Certo è che questo sistema consente di scremare  decine di migliaia di composti potenzialmente dannosi, a beneficio della sicurezza dei consumatori. 

Per maggiori informazioni:

http://www.aifa.gov.it/content/come-nasce-un-farmaco

http://www.aifa.gov.it/content/l%E2%80%99autorizzazione-all%E2%80%99immissione-commercio

http://www.partecipasalute.it/cms_2/node/1542